結直腸癌是最常見的惡性腫瘤之一，我國結直腸癌發病率、死亡率在均居第五位，近一半的患者首診即被確診為晚期或術后復發轉移進入晚期。

化療是晚期結直腸癌患者的主要手段，雖然能夠有效緩解病情，但副作用大，且易發生耐藥，生存期和生活質量都難以保證。而發生耐藥后的后線治療手段非常有限，治療陷入窘境。

呋喹替尼用于治療轉移性結腸癌（mCRC）患者，為結直腸癌的治療提供了新選擇。美國食品藥品監督管理局（FDA）授予其核心在研靶向藥呋喹替尼快速通道（Fast Track）資格。

而且，2019年11月28日，國家醫保局宣布，呋喹替尼正式入選醫保目錄。

呋喹替尼

呋喹替尼是一種新型、口服、高選擇性血管內皮生長因子受體（VEGFR）靶向藥，通過抑制血管內皮細胞表面的VEGFR磷酸化及下游信號，從而抑制腫瘤新生血管的形成，發揮抑制腫瘤生長和轉移的作用。

呋喹替尼的問世，改變晚期結直腸癌患者無藥可用的窘境，為其帶來靶向治療新希望。

作為中國創新1類新藥，呋喹替尼從研發到獲批上市都備受業界及患者群體矚目，已經成為晚期結直腸癌靶向抗血管療法的推薦。

藥物效果臨床試驗

為測試呋喹替尼的療效和安全性，權威研究針對416名晚期轉移性結直腸癌患者進行試驗，這些患者至少接受過二線標準化療且病情仍在進展。

患者按2:1的比例隨機分為兩組：呋喹替尼組（278名患者）：口服呋喹替尼，每次5毫克，每日一次，服藥三周后停藥一周，聯合最佳支持治療。安慰劑組（138名患者）:安慰劑聯合最佳支持治療。

研究結果：

（1）明顯延長總生存期：呋喹替尼組的中位總生存期（mOS）為9.3個月，較安慰劑組延長了2.7個月，顯著降低35%的死亡風險。

（2）顯著延長中位無進展生存期：對比安慰劑組的1.8個月，呋喹替尼組的中位無進展生存期（mPFS）延長至3.7個月，疾病進展風險降低74%。

（3）優異的疾病控制率：呋喹替尼組的疾病控制率高達62.2%，中位疾病穩定時間長達5.5個月。

（4）良好的耐受性：在推薦的劑量下，呋喹替尼組總體耐受性良好，未出現新的或非預期嚴重安全性問題。

研究者還進行了進一步亞組測試分析。

（1）肝轉移亞組療效顯著。相比于對照組，呋喹替尼組的總生存時間獲得了延長，且死亡風險下降幅度為41%，近七成的患者使用呋喹替尼達到腫瘤控制。

（2）既往應用靶向藥物不影響療效。研究表明，無論患者之前是否使用了貝伐單抗或西妥昔單抗類靶向藥物，KRAS基因的突變狀態如何，后線使用呋喹替尼的生存時間都比對照組更長。

2018年，FRESCO研究結果全文刊登在國際權威期刊《JAMA Oncology》上。

國內優審批，進指南，入醫保

基于優異的療效和良好的耐受性，2018年9月5日，呋喹替尼通過國家藥品監督管理局的優先審評審批，在12個月內獲批上市，用于治療既往接受過氟尿嘧啶、奧沙利鉑和伊立替康化療的轉移性結直腸癌患者，成為國家I類新藥。

《2019中國臨床腫瘤學會（CSCO）結直腸癌指南》以最高等級的1A類證據，最大力度的I 級推薦作為三線治療的標準方案。

同時，由于其對于晚期結直腸癌合并肝轉移患者顯著療效及安全性，呋喹替尼膠囊也被寫入《2018版中國結直腸癌肝轉移診斷及綜合治療指南》，作為對于化療失敗后的轉移性結直腸癌治療推薦，確證了呋喹替尼毋庸置疑的實力。

2019年11月28日，國家醫保局宣布，呋喹替尼正式入選醫保目錄。

單粒1mg醫保支付基準價為94.5元，單粒5mg醫保支付基準價為378元，預估患者每月自費支付約2000-3000元左右，降費于2020年1月1日起正式實施。

結直腸癌患者用藥壓力顯著降低，解決患者“用藥難、看病貴”的困局。

呋喹替尼進入快速通道的意義

美國食品藥品監督管理局（FDA）對呋喹替尼快速通道資格的授予，一方面顯示對晚期結直腸癌的治療在全球層面目前存在的尚未完全滿足的臨床需求的急迫性，另一方面也體現了對呋喹替尼過往臨床數據安全性、有效性的認可。

獲得這一快速通道資格，加快推進了呋喹替尼在美國乃至全球的臨床試驗以及上市注冊的進度，為更多晚期轉移性結直腸癌患者提供更加安全的、有效的治療選擇。

同時，呋喹替尼的研發和上市也展示了中國科技創新能力的提升，是國家新藥創制看齊世界、走向成熟的重要標志。相信未來將有更多的自主研發抗癌藥物涌現，給患者朋友們帶來更多新選擇。