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海南博鰲樂城真實世界數據研究：國外新藥械進入中國的新路徑 海南博鰲樂城國際醫療旅游先行區（下稱樂城先行區）真實世界數據研究領域近期有兩件事引起人們關注： 其一：12月18日，位于樂城先行區的上海交通大學醫學院附屬瑞金海南醫院（博鰲研究型醫院）開院試運行，該醫院將規劃建設成國家真實世界臨床數據研究中心。 其二：11月29日，作為樂城先行區真實世界數據應用試點新成效，一種在化療期間預防性給藥以保護骨髓和免疫系統功能的產品——注射用曲拉西利注冊上市許可申請獲國家監督管理局受理。該藥2月13日才在美國上市。在海南省多部門共同支持下，6月2日在樂城先行區開出除審批國之外的全球首張處方，并隨之啟動真實世界數據研究。 2019年6月，國家藥監局與海南省人民政府聯合啟動海南臨床真實世界數據應用試點工作。真實世界數據研究是什么、為什么要開展真實世界數據研究、樂城真實世界數據研究成效如何，一直廣受關注。 什么是真實世界數據研究？ 真實世界數據研究是樂城先行區先行先試的藥品監管科學探索之一。 樂城先行區管理局副局長、海南省真實世界數據研究院副院長符祝介紹，真實世界研究，是指針對預設的臨床問題，在常規的診療環境下收集與研究對象有關的數據（即真實世界數據）或基于這些數據衍生的匯總數據，通過分析，獲得醫療產品的使用情況及潛在獲益或風險的臨床證據的研究過程。臨床真實世界數據反映的是實際診療中患者健康狀況和醫療服務過程，數據評價結論可以更客觀地反映藥械的實際使用效果。 2018年，國務院賦予海南省全國唯一的臨床急需進口和藥品（不含疫苗）的審批權，允許在樂城先行區使用國內尚未注冊、但已在歐、美、日等發達地區上市的創新藥械產品。截至今年12月17日，樂城先行區共獲批引進特許藥械197種。在滿足國內患者就醫用藥的同時，也產生了珍貴的臨床真實世界數據。 在國家藥監局及海南省政府相關部門的支持與指導下，樂城先行區率先開展臨床真實世界數據應用試點工作，探索將這些數據轉化為真實世界證據，用于產品在中國注冊審批的方法和途徑，為國家藥品醫療器械審評審批制度改革、提速全球創新產品在中國臨床使用的可及性提供新途徑、新方式。 為何要開展真實世界數據研究？ 真實世界研究與傳統的隨機對照臨床試驗有何不同？符祝說，傳統的隨機對照臨床試驗是一種采用隨機化分組方法并選擇合適對照設計的臨床試驗，就像利用人工池塘養魚，不僅挑魚，也挑池塘。這種模擬環境存在諸多不足，如針對罕見病藥物及兒科用藥的患者招募困難、實驗結果外推受限、實驗成本往往高昂等。而真實世界研究通過真實臨床環境采集數據，較模擬環境更能全面反映藥物的客觀療效。 樂城真實世界數據研究成效如何？ 2020年3月26日，在完成真實世界臨床數據采集、分析、審評等工作后，跨國藥企艾爾建公司的青光眼引流管產品通過國家藥監局審批在國內上市，總歷時不到5個月。而單純通過傳統臨床試驗，國際先進藥械產品至少需要2-3年的時間才能進入國內市場。 艾爾建的青光眼引流管產品是中國首個使用真實世界數據輔助臨床評價獲批上市的醫療藥械。2020年11月，國家藥品監督管理局藥品醫療器械監管科學研究基地在樂城先行區揭牌。2021年2月，全國首個真實世界數據研究與評價重點實驗室落戶樂城。 符祝說，目前，共有2批藥品、2批器械共22個品種進入樂城先行區試點，已有3款藥械產品利用樂城真實數據獲批上市。 臨床真實世界數據應用試點也受到國際藥械廠商的關注。樂城先行區管理局介紹，截至目前，世界排名前30強的藥械近五分之四和樂城先行區已建立緊密型合作關系。今年1-10月，有38家國際企業97個醫療器械申請真實世界應用試點，是去年全年量的2倍。有23家國際企業48個藥品申請真實世界應用試點，是去年全年量的7倍。園區特許藥械使用患者截至11月為8337人次，同比增長454%。 符祝說，希望通過用好樂城先行區的特殊政策，加快引進更多國際先進藥品與醫療器械，通過國家藥監局賦予海南樂城的藥械監管科學研究基地平臺，聚集政產學研臨等各界力量，共同推動真實世界研究，助力國家醫療器械審評審批制度改革加快產品上市，讓更多國人盡快用上國際先進水準的藥品及醫療器械。（完） |
